ไลโปโปรตีนเป็นอนุภาคที่ซับซ้อนซึ่งส่งโมเลกุลไขมันไปยังเนื้อเยื่อทั้งหมดของร่างกายผ่านทางระบบเลือด โดยส่งพลังงานไปยังเซลล์ ไลโปโปรตีนชนิดดังกล่าวชนิดหนึ่ง ไลโปโปรตีนความหนาแน่นต่ำ (LDL) สามารถขนส่งโมเลกุลไขมันหลายพันชนิด เช่น โคเลสเตอรอล ต่ออนุภาค ระดับ LDL ในเลือดสูงมีความสัมพันธ์ทางคลินิกกับความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของโรคหัวใจและหลอดเลือด เนื่องจาก LDL ยังสามารถขนส่งคอเลสเตอรอลไปยังหลอดเลือดขนาดเล็กและทำให้เนื้อเยื่อที่อยู่ห่างไกลออกไป จึงสามารถปิดกั้นหลอดเลือดแดงได้มากขึ้น ซึ่งนำไปสู่โรคหลอดเลือดแข็งตัว

การแนะนำการกลายพันธุ์ของยีนตัวเดียวจะบล็อกเอ็นไซม์

ทีมวิจัยระดับนานาชาติที่นำโดยมหาวิทยาลัยซูริก (UZH) ได้แสดงให้เห็นว่าวิธีการแก้ไขยีนที่แม่นยำแบบใหม่สามารถลดระดับคอเลสเตอรอลในเลือดสูงได้อย่างมากและยั่งยืน นักวิทยาศาสตร์ได้แนะนำการกลายพันธุ์จุดเดียวในการเข้ารหัสยีนสำหรับเอนไซม์ที่เรียกว่า PCSK9 โปรตีนนี้เกี่ยวข้องกับการดูดซึม LDL โคเลสเตอรอลจากเลือดเข้าสู่เซลล์ "การเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมที่เราก่อขึ้นในหนูและลิงแสมสามารถบล็อก PCSK9 ได้สำเร็จ ซึ่งส่งผลให้ความเข้มข้นของคอเลสเตอรอลในเลือดลดลงอย่างมีนัยสำคัญ ซึ่งเป็นการรักษาที่มีศักยภาพสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคไขมันในเลือดสูงในครอบครัว ซึ่งเป็นรูปแบบที่สืบทอดมาจากระดับคอเลสเตอรอลสูง" Gerald Schwank ผู้นำด้านการศึกษา ศาสตราจารย์แห่ง Institute for Pharmacology and Toxicology of UZH กล่าว

การปรับตัวของเทคโนโลยีอาร์เอ็นเอที่ใช้ในวัคซีนโควิด-19

เทคโนโลยีการแก้ไขยีนที่นักวิจัยใช้นั้นใช้สิ่งที่เรียกว่าตัวแก้ไขพื้นฐาน โปรตีนเหล่านี้สามารถเปลี่ยนเบสแต่ละเบสของโมเลกุลดีเอ็นเอ - "ตัวอักษร" ตัวเดียวของ "ข้อความ" ทางพันธุกรรม - เป็นอีกตัวหนึ่ง ตัวแก้ไขฐาน Adenine เช่น แปลง adenine (A) เป็น guanine (G) และบรรณาธิการฐานทำสิ่งนี้ได้แม่นยำกว่านิวคลีเอส CRISPR-Cas รุ่นก่อนมาก ซึ่งทำหน้าที่เป็นกรรไกรระดับโมเลกุล เพื่อควบคุมการส่งเครื่องมือแก้ไขพื้นฐานไปยังตับของสัตว์ นักวิจัยได้ปรับเทคโนโลยี RNA ที่ใช้ในวัคซีนโควิด-19 อย่างไรก็ตาม แทนที่จะห่อหุ้ม RNA ที่เข้ารหัสโปรตีนขัดขวาง SARS-CoV2 ลงในอนุภาคนาโนไขมัน พวกมันกลับห่อหุ้มการเข้ารหัส RNA สำหรับตัวแก้ไขฐาน adenine

แม่นยำ มีประสิทธิภาพ และปลอดภัย

สูตรอนุภาคนาโนของ RNA-ลิปิดถูกนำเข้าสู่สัตว์โดยทางหลอดเลือดดำ นำไปสู่การดูดซึมที่จำเพาะต่อตับและการผลิตเครื่องมือแก้ไขพื้นฐานชั่วคราวโดยเครื่องจักรของเซลล์ Schwank กล่าวว่า "ยีน PCSK9 มากถึงสองในสามได้รับการแก้ไขในหนูและหนึ่งในสามของไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ ส่งผลให้ระดับคอเลสเตอรอลในเลือดลดลงอย่างมีนัยสำคัญ" นอกจากนี้ นักวิทยาศาสตร์ได้ประเมินอย่างรอบคอบว่ามีการแก้ไขที่ไม่เฉพาะเจาะจงในสถานที่ที่ไม่ต้องการหรือไม่ แต่ไม่พบข้อบ่งชี้ของเหตุการณ์นอกเป้าหมายดังกล่าว

การบำบัดด้วยอาร์เอ็นเอสำหรับโรคตับจากการเผาผลาญ

"การศึกษาของเราแสดงให้เห็นความเป็นไปได้ในการติดตั้งการเปลี่ยนแปลงเบสนิวคลีโอไทด์เดี่ยวในตับของไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ที่มีประสิทธิภาพและความแม่นยำสูง ประมาณ 30 เปอร์เซ็นต์ของการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ก่อให้เกิดโรคทั้งหมดเป็นการกลายพันธุ์แบบเบสเดียวซึ่งโดยหลักการแล้วสามารถแก้ไขได้ด้วยเบส บรรณาธิการ” Schwank กล่าว แนวทางใหม่นี้จึงสามารถใช้รักษาผู้ป่วยจำนวนมากที่ทุกข์ทรมานจากโรคตับจากการเผาผลาญที่สืบทอดมา เช่น คอเลสเตอรอลในเลือดสูง ฟีนิลคีโตนูเรีย หรือความผิดปกติของวงจรยูเรีย เมื่อเทียบกับยาทั่วไป การแก้ไขจีโนมมีประโยชน์ที่ทำให้การเปลี่ยนแปลงเกิดขึ้นได้อย่างยั่งยืน ดังนั้น หากการกลายพันธุ์ได้รับการซ่อมแซมในจำนวนเซลล์ที่เพียงพอ ผู้ป่วยจะได้รับการรักษาอย่างถาวรjokergame สล็อตออนไลน์